美國食物和藥物管理局星期二核準了Hemgenix，一種醫治血友病的新藥。制作商CSL Behring將每一個療程的價錢定為350萬美元，使其成為世界上最高貴的藥物。Hemgenix是一種醫治成人血友病B的基因療法，血友病B是一種遺傳性出血性疾病，病人不可以發生制作血塊所需的蛋白質。約莫每4萬人中有1人得了這類疾病，此中大多數是男性。
試驗數據表白，基因療法減少了血友病B病人過分出血的風險。典范的醫治需求慣例的靜脈輸液，以保持充足程度的缺失或不敷的凝血因子，但新的基因療法是指一次性的靜脈輸液。
"血友病的基因療法已有二十好多年的汗青了。只管正在醫治血友病層面取得了進度，但預防和醫治出血事務會對小我的生活質量發生晦氣危害，"FDA生物制品評價和研討中心主任Peter Marks博士正在一份聲明中說。"本日FDA的核準為血友病B病人給予了一個新的醫治挑選，代表著為那些履歷取這類血友病情勢相干的可以承當高額支出的病人開辟立異療法的主要進度"。
臨床和經濟審查研討所是一個剖析處方藥和其他醫療產物價值的自力非營利性研討機構，它證明，Hemgenix現在是世界上最高貴的藥物。
正在近來對該藥物舉行的本錢效益闡明中，ICER衡量了安康效益和抵消本錢，倡議該藥物的公道價錢為293萬美元至296萬美元。
憑據GoodRx的闡明，此前美國最高貴的藥物是Zolgensma，它于2019年被FDA核準適用于醫治脊髓性肌肉萎縮癥，一個療程的價錢為210萬美元。
FDA核準Hemgenix是基于對約60名成年人男人的兩項研討評價的安全性和有效性。最普遍的副作用包羅高肝酶、頭疼、流感樣癥狀和輕度輸液相干反響。